我们共同的爱
感受生命带给我们的震撼！
PTC124在美国目前仍在研究阶段尚未临床使用！
2009-10-31 14:57:54 阅读(31) 评论(1)
（托朋友在美国打听的PTC124最新消息）
邮件原件：
几个回复你看一下，从第一个英文邮件看确诊类型很重要，PTC124在美国目前仍在研究阶段尚未临床使用！
Hey Ling,
There are many causes for muscular dystrophy, on
DMD患者家庭理疗练习指南
2009-10-15 18:29:54 阅读(40) 评论(0)
肌营养不良10号报告翻译
2009-10-15 14:12:52 阅读(80) 评论(2)
友情提示：蓝色是我的翻译，红色是我寂寞的评注，至于黄色，很明显表示我心虚，英语因为我的堕落，荒废了很多，为了兄弟姐妹们，只能献丑了。
全文：
SOUTH PLAINFIELD, NJ – September 10, 2009 – PTC Therapeutics, Inc. (PTC) today announced the initiation of a Phase 3 trial of ataluren (formerly PTC124®),
反义分子对裘馨氏肌肉萎缩症有效
2009-10-12 20:42:36 阅读(17) 评论(0)
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第二种裘馨肌萎缩症外显子跳跃(exon skipping)试验展现希望
2009-10-12 20:27:47 阅读(20) 评论(0)
一月21日在奥勒冈州波兰特生产治疗裘馨肌萎缩症(DMD)实验化合物 AVI-4658 的AVI BioPharma公司，宣布在英国第一阶段临床试验过程取得了有希望的结果。 AVI-4658是一种实验室工程分子能哄骗肌萎缩症患者的肌肉细胞忽略，或「跳过」一节（外显子）的抗肌萎缩蛋白遗传指令。这一策略被称为「外显子跳跃」，目的是让肌肉细胞，产生接近正常的抗肌萎缩蛋白。 |
意大利医学家研究出治疗肌营养不良的新方法
2009-10-11 11:33:54 阅读(37) 评论(0)
肌营养不良是一种遗传破坏性肌肉病症，在遗传形态、发病年龄、最初发病的肌肉以及发展速度方面均有所不同。
这项技术利用一个基因编码补充rna来修复受损基因。而以往的研究集中在替代这种缺陷性疾病而不是改变它们。罗马大学的irenebozzoni主持了这项研究。irene称，治疗后的老鼠改变很大。患有杜氏肌营养不良的人，他们的一个基因不能产生构成肌肉的
dystrophin蛋白。患有这种疾病的人多数是男性，通常12岁时就因病被迫在轮椅上生活，极少人能活过30岁。